基石药业

普吉华®（普拉替尼胶囊）扩展适应症已获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。这是普吉华®在中国大陆地区获批的第三项适应症。 基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴地看到普吉华®一线治疗RET融合阳性NSCLC适应症在国内获批。此番获批意味着普吉华®的适应症已全面涉及一线、二线NSCLC、以及一线甲状腺癌。” 虽然RET基因突变是一个罕见靶点，但发生点突变和融合突变会引发多种实体瘤。尤其在肺癌领域，标准的非RET抑制剂治疗方案对RET融合阳性NSCLC患者的益处有限，这些患者的治疗效果普遍不理想。 聚焦未被满足的临床需求，一线治疗RET融合阳性NSCLC是普吉华®全面夯实实体瘤一线治疗竞争力的关键适应症，这不仅体现了企业研发前瞻性的布局优势，而且随着适用人群的明显扩大，新适应症获批有望大幅提升产品的商业化表现。 聚焦临床需求 让创新药快速可及 在过去的20年中，针对肿瘤特异性分子改变的靶向研究迅速进展让肿瘤治疗进入了精准时代，从而让EGFR、ALK和ROS1等突变的患者极大获益。作为新兴靶点，RET基因突变在肿瘤治疗领域的僵局已经被打破，对应的创新靶向药物不断迎来临床数据的突破，并迅速被纳入治疗指南推荐，为晚期癌症患者的生存带来了更多希望。 普吉华®是中国首款获批上市的精准靶向RET抑制剂，于2020年9月正式提交上市申报，并在2021年3月首次获批用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC。获批时间相较于同领域的其它产品更快，在市场终端取得了超过一年半的明显先发优势。 作为一款高选择性RET抑制剂，普吉华®在国内获批上市，对RET阳性NSCLC患者是一大福音。此部分患者接受化疗治疗的预后通常并不理想，而普吉华®能够带来更好的疗效，极大丰富了临床治疗选择。 20…

6月27日，港股创新药企普吉华®（普拉替尼胶囊）扩展适应症已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。据了解，这是普吉华®在中国大陆获批的第三项适应症，也是基石药业在大中华区获批的第十一项新药上市申请。 对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴地看到普吉华®一线治疗RET融合阳性NSCLC适应症在国内获批。此番获批意味着普吉华®的适应症已全面涉及一线、二线NSCLC、以及一线甲状腺癌。”自2021年3月在国内率先上市以来，普吉华®至今已造福数千名患者。业内人士指出，一线治疗RET融合阳性NSCLC是普吉华®的关键适应症，获批后有望大幅提升其销售额。 疗效优、安全性佳 覆盖非小细胞肺癌精准治疗 据了解，此次普吉华®的扩展适应症在国内获批是基于择捷美®两项注册性III期临床研究分别在欧洲肿瘤内科学会胃肠道肿瘤大会（ESMO GI 2023）上进行口头报告以及在Nature子刊Nature Cancer上在线发表，泰吉华®在ASCO年会上公布两项重磅研究数据，进一步证实基石药业的强大研发实力。 国内首个上市RET抑制剂 新适应症获批有望大幅提升销售 相关研究数据表明，我国是NSCLC患者大国，且NSCLC患者分子变异谱不同于西方人群，主要体现在腺癌，少见罕见基因包括RET、MET、ROS1、NTRK、NRG1/2等。其中，RET基因融合在NSCLC中的发生率约为1.4%-2.5%。根据《2022年CSCO非小细胞肺癌诊疗指南》，我国NSCLC新发人数约70万人，即使仅2%的发病率，每年新发RET阳性NSCLC患者约1.5万人。包括NSCLC、甲状腺癌等多种肿瘤类型在内，我国每年确诊的RET突变肿瘤患者数量约7万人。 据了解，普吉华®是中国首款获批上市的精准靶向RET抑制剂，于202…

6月26日，港股创新药企拓舒沃®中国上市一周年庆”和“中国抗癌协会第二届甲状腺癌精准治疗峰会暨泰吉华®和拓舒沃®均为同类首创药物，为具有相关致癌基因突变的患者带来新的生存机遇。自药品上市以来，基石药业通过多种举措努力提升药品可及性和可支付性，包括扩大药品覆盖范围和纳入多个商业保险项目、提供患者援助和持续教育项目以及建立精准诊断生态系统等。 值得一提的是，基石药业潜在同类最优药物舒格利单抗注射液）一线治疗IV期非小细胞肺癌的注册性临床研究GEMSTONE-302的总生存期（OS）期中分析结果近期在国际知名期刊Nature子刊Nature Cancer上发表。美国临床肿瘤学会（ASCO）年会、世界肺癌大会（WCLC）以及《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）之前公布过GEMSTONE-302的部分研究数据，此次择捷美®再次荣登国际顶尖学术舞台，进一步展示了其巨大的学术价值和临床意义。

6月16日，港股上市创新药企择捷美®（

6月13日，港股上市创新药企择捷美®（出海顺利，用于一线治疗转移性NSCLC的上市许可申请已经处于英国药品和医疗保健用品管理局、欧洲药品管理局审评过程中。

6月7日，港股创新药企拓舒沃®（艾伏尼布片）联合化疗阿扎胞苷治疗新诊断急性髓系白血病（AML）的全球III期研究AGILE的更新数据，以及针对拓舒沃®疗效分析的最新数据，在2023年美国临床肿瘤学年会（ASCO）上公布。AGILE III期研究更新数据显示，拓舒沃®联合阿扎胞苷的中位总生存期（OS）延长至29.3个月，并且进一步证实拓舒沃®作为新诊断AML一线治疗所带来的持续获益。此外，通过对I期扩展研究的分析，识别出对拓舒沃®治疗产生超级应答的AML患者的临床和分子特征。 据了解，拓舒沃®是全球首个针对突变异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）的特异性靶向疗法。此前，基于AGILE III期研究的数据，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗新诊断AML患者，该研究结果也已发表于《新英格兰医学杂志》。拓舒沃®也已获得欧盟委员会批准上市。 一线治疗新诊断AML持续获益 识别超级应答患者的临床和分子特征 据了解，AGILE研究是一项双盲、安慰剂对照的全球III期临床试验，旨在评估拓舒沃®联合阿扎胞苷相较于安慰剂联合阿扎胞苷在初治且不适合强化化疗的IDH1突变AML患者中的疗效。截至2022年6月的长期随访数据显示，在中位28.6个月的随访时，拓舒沃®联合阿扎胞苷的中位OS达到了29.3个月，高于安慰剂联合阿扎胞苷组的7.9个月。此外，拓舒沃®联合阿扎胞苷的24个月和12个月的OS率分别为53.1%和62.9%，均高于安慰剂组。 资料显示，拓舒沃®联合阿扎胞苷的安全性数据与此前公布的一致。与阿扎胞苷联合安慰剂组相比，拓舒沃®联合阿扎胞苷组的中性粒细胞发热事件（27.8%vs 33.8%）和感染事件（34.7%vs 51.4%）的发生率较低。 此外，一项I期递增剂量研究也已开展，旨在评估对拓舒沃®治疗产生超级应答的IDH1突变的复发或难治性AML患者的临床和分子…

6月6日，港股创新药企泰吉华®（阿伐替尼片）在全球1期NAVIGATOR研究和中国桥接1/2期CS3007-101研究晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者群体中的最新事后分析数据以壁报讨论形式在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。 对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示，“本次ASCO会议上更新的泰吉华®研究数据进一步印证了其在KIT突变晚期GIST精准治疗领域的重要地位。作为深耕肿瘤免疫及精准治疗领域的生物制药企业，基石药业一直致力于为肿瘤患者提供最新最优的治疗方案。我们将继续推进泰吉华®在大中华区的研发进程，探索其在更多疾病领域的治疗潜力，期待其惠及更多患者。” 潜在二线治疗新选择 惠及更多GIST患者 泰吉华®中国研究主要研究者、北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示：“我们非常高兴能够在本次ASCO会议上展示泰吉华®在GIST患者中的最新研究数据。研究结果证实了泰吉华®在治疗晚期GIST和携带特定KIT突变类型患者中的治疗潜力。我们期待泰吉华®为更多中国的患者带来临床获益。” 据了解，NAVIGATOR全球研究（NCT02508532）是一项I期、开放标签的临床研究，旨在评估口服泰吉华®对患有不可切除或转移性GIST成人患者的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和抗肿瘤活性。中国桥接1/2期研究（NCT04254939，CS3007-101研究）是一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估泰吉华®在不可切除或转移性中国GIST患者中的安全性、PK和临床疗效。 研究结果显示：在GIST患者中，泰吉华®针对携带KIT活化环（外显子17或18）突变并且不携带ATP结合口袋（外显子13或14）突变（KIT ALpos ABPneg）的患者的抗肿瘤活性比针对携带其他KIT突变的患者更强。泰吉华®可为携带特定KIT突变的GIST患者，尤其是携带KIT…

6月5日，港股创新药企泰吉华®（阿伐替尼片）已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者。ISM是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量。值得注意的是，泰吉华®是全球首个且目前唯一获批用于治疗该疾病的药物。据了解，此前FDA已经批准泰吉华®用于胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者，中国和欧盟也已批准泰吉华®上市销售。 对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴看到泰吉华®被美国FDA批准用于ISM适应症，这意味着向改善ISM患者生命质量的目标迈出了重要一步。泰吉华®也已在中国获批上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者。泰吉华®称得上是一款真正意义上的突破性疗法，先后在其三项适应症（GIST、ISM和晚期SM）上被美国FDA授予突破性疗法认定（BTD）。”值得一提的是，基石药业成功上市的另外三款创新药——择捷美®（拓舒沃®（艾伏尼布片），在各自适应症或拟定适应症上也都获得过美国FDA或中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的BTD。这充分印证了基石药业引进产品的独到眼光以及自研产品的源头创新，致力于将更多突破性创新疗法带给广大患者。 ISM患者需求未被满足 泰吉华®填补市场空白 据公开资料显示，SM是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的。特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。大多数患者属于ISM，少部分则为晚期SM。既往采用的多种药物对ISM疗效有限，疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前，全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。 此次泰吉华®ISM适应症是基于PIONEER研究的积极结果，相较于…

随着全球创新药产业的快速发展，国产创新药加速投资者对于交易涉及的国内Biotech的无限遐想。 2023年最热的BD也是做license out的BD，2023年我国医药企业License-out交易仍不停。 相熟的猎头反映，随着国内的创新药研发逐渐成熟，最近监管政策从严，在中国适用的Me-too模式在美国复制充满挑战。EQRx只能通过削减管线、裁掉团队，聚焦到核心差异化管线的研发上，重回主流商业模式，其一季度基石药业PD-L1抗体、PD-1抗体的大中华区外全球权益，EQRx支付1.5亿美元预付款、11.525亿美元里程碑金额，以及一定比例的销售分成。按照BD交易惯例，EQRx此前支付的预付款和里程碑付款基本是不退回的。 择捷美）已在国内上获批两项适应症：联合培美曲塞和卡铂用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗，以及联合紫杉醇和卡铂用于转移性鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗（2021/12）；用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者巩固治疗（2022/05）。舒格利单抗还先后在国内递交了3项新适应症上市申请，若三个适应症获批，舒格利单抗将成为全球首个实现肺癌、胃癌和食管癌疗效大满贯的PD-L1。 舒格利单抗的国内销售权益目前是辉瑞拥有：2020年9月，基石药业与辉瑞宣布达成总价值为4.8亿美元的战略合作。据协议，辉瑞将以每股约13.37港元的价格购买价值2亿美元的基石药业股份，同时获得舒格利单抗在中国大陆地区的独家商业化权利，而基石药业将获得最高2.8亿美元的里程碑付款以及额外的分级特许权使用费。 参照了国内信迪利单抗和替雷利珠单抗闯关FDA受挫的前车之鉴，舒格利单抗并未优先选择在FDA申报上市，而是选择了英国和欧盟市场，目前舒格利单抗用于一线治疗转移性…

5月10日，港股创新药企拓舒沃®（艾伏尼布片）获得欧盟委员会批准两项适应症：拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者；以及拓舒沃®单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。 值得关注的是，拓舒沃®是欧洲首个且唯一获批的IDH1靶向疗法，此前欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定，以认可拓舒沃®相较于其它可及治疗给胆管癌和AML患者带来的显著获益优势。基于优秀的临床表现，拓舒沃®也已在美国和中国获批上市。 IDH1突变患者需求未被满足 艾伏尼布填补市场空白 公开资料显示，IDH1突变的AML和IDH1突变的胆管癌属于难治性和难治愈类型的癌症。AML是成人急性白血病中最常见的类型，恶性程度高且进展迅速，欧洲每年有超过20000例新发病例，75岁以上人群的两年生存率低于10％；胆管癌常与肝硬化或肝脏感染等病史有关，在欧洲每年有约10000例新发病例，患者的五年生存率极低。IDH1突变是AML和胆管癌疾病进展的主要驱动因素，这两种疾病通常在晚期才被确诊，因此存在未满足的医疗需求。而拓舒沃®等新型靶向疗法，因其作用机制与传统化疗不同，逐渐成为可延长患者生存期和改善其生活质量的治疗选择。 此次欧盟批准拓舒沃®AML适应症是基于AGILE研究，该研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，该研究已在《新英格兰医学杂志》上发表。研究结果显示，与安慰剂联合阿扎胞苷组相比，在IDH1突变的AML患者中，拓舒沃®联合阿扎胞苷联合能显著延长患者的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS），并且具有统计学意义。拓舒沃®联合阿扎胞苷组与安慰剂联合阿扎胞苷组的中位OS分别为24.0个月和7.9个月。此外，该研究还达到了所有关键次要终点，包括完全…

5月9日，港股创新药企泰吉华®（阿伐替尼片）两项最新研究数据将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上亮相。基石药业将以壁报讨论形式发布阿伐替尼治疗不同KIT基因型胃肠道间质瘤（GIST）的临床疗效，即NAVIGATOR 1期和CS3007-101 1/2期研究的事后分析；同时，基石药业还将以壁报展示形式发布阿伐替尼联合舒尼替尼用于标准治疗失败的难治性胃肠间质瘤患者，这是一项前瞻性队列研究。 本届ASCO年会将于2023年6月2日至6日在美国芝加哥以及线上同步举行。基石药业将在本届ASCO年会上展示的详细信息如下： 壁报讨论 题目：阿伐替尼治疗不同KIT基因型胃肠道间质瘤的临床疗效：NAVIGATOR 1期和CS3007-101 1/2期研究的事后分析 壁报展示时间：北京时间6月4日，上午2:15-5:15 壁报讨论时间：北京时间6月4日，上午5:30-7:00 摘要发表编号：11523 壁报展示编号：457 主要研究者：Michael C.Heinrich 壁报展示 题目：阿伐替尼联合舒尼替尼用于标准治疗失败的难治性胃肠间质瘤患者，一项前瞻性队列研究 壁报展示时间：北京时间6月4日，上午2:15-5:15 摘要发表编号：11538 壁报展示编号：472 主要研究者：张信华/夏延哲 据了解，ASCO年会是全球规模最大的医学领域盛会之一，每年参会的肿瘤诊疗行业专家约4万人，集中展示世界上最前沿的临床肿瘤学科研究成果和肿瘤治疗技术，并就相关的临床数据进行密集讨论。此次将在ASCO亮相的泰吉华®（阿伐替尼片）是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，是中国首个获批的用于治疗PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤（GIST）的治疗药物。泰吉华®的获批使GIST治疗进入了精准治疗时代，为临床医生提供了有效的治疗新选择。 目前，泰吉华®已在中国大陆、中…

5月9日，港股创新药企舒格利单抗与PD-1抗体nofazinlimab在大中华区以外的开发与商业化权益，终止与EQRx公司关于舒格利单抗与nofazinlimab的许可协议，双方将致力于权益平顺过渡。本协议终止不会影响基石药业已从EQRx公司获得的首付款与里程碑付款。 业内人士分析，此次协议终止或与EQRx公司战略调整密切相关，EQRx发布一季度IB寻求合作伙伴，终止基石药业舒格利单抗和nofazinlimab、凌科药业的JAK1抑制剂的授权协议。EQRx将聚焦开发CDK4/6抑制剂Lerociclib。同时在团队方面，EQRx宣布裁员170人，超过总计300名员工的一半。 业内人士分析，基石药业重获舒格利单抗与Nofazinlimab大中华区外权益后，基于两款药物优秀的临床表现，必定会继续推动它们进入欧美市场。 两款药物临床表现优异 基石药业2022年财报显示，舒格利单抗已在五项注册性临床研究中取得成功，适应症覆盖III期NSCLC、IV期NSCLC、复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）、胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）以及食管鳞癌（ESCC），这一成绩超越包括帕博利珠单抗和纳武利尤单抗在内的进口PD-(L)1抗体。 公开资料显示，舒格利单抗在多个不同适应症领域的多项临床研究中显示出超越其他PD-L1单抗的疗效。它是全球首个联合化疗改善鳞状和非鳞状IV期初治NSCLC患者总生存期（OS）的PD-L1单抗；是全球首个显著改善同步或序贯放化疗后无疾病进展的III期NSCLC患者无进展生存期（PFS）的PD-(L)1单抗；是全球首个在GC/GEJ临床III期研究中取得阳性结果的PD-L1单抗，OS显示出明显获益趋势；有望成为全球首个获批用于R/R ENKTL的肿瘤免疫治疗药物；有望成为全球首个治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的PD-L1单…

近日，第29届“全国肿瘤防治宣传周”活动正在全国范围内开展，旨在推动人们对“防筛诊治康”肿瘤全程管理理念的深入理解。期间，普吉华®、拓舒沃®均为同类首创药物，为具有相关致癌基因突变的患者带来新的生存机遇。自药品上市以来，我们通过多种举措努力提升药品可及性和可支付性，包括扩大药品覆盖范围和纳入多个商业保险项目、提供患者援助和持续教育项目以及建立精准诊断生态系统等。” 提升药物可及性 打造精准诊断生态系统 在肿瘤药物领域，基石药业将“走向患者”作为创新药发展中最核心的部分，包括患者实际的药物需求、药品的准入城市数量、以及患者在保险中能够得到的赔付金额等，在关注到患者尚未被满足的临床需求、形成良性互补的同时，也尽可能覆盖更多的患者，使其获得更好的生存。 目前，基石药业三款精准治疗药物已经覆盖了超过180个城市的约800家医院，占精准治疗药物相关市场的约75%至80%，并与国药控股和上海医药开展广泛合作，扩大了医院及药店的分销范围。此外，三款精准治疗药物已纳入130个主要商业及政府保险计划，覆盖人口数超过9000万，基石药业继续与综合创新医疗服务平台进行战略合作，通过促进城市保险项目的入组，提高患者可负担性。 业内人士认为，对于肿瘤精准治疗药物而言，打造城市险、商业保险、个人自付以及企业共同承担等多方共付的模式，需要行业进一步深入探索，进一步减轻精准治疗患者的经济负担。 对于精准治疗发展格局，周游认为“精准治疗需要的是一整个生态链的完善”。以检测技术为例，基因检测等伴随检测是制订治疗方案的基础，只有检测精准并覆盖广泛靶点，创新药才能真正带给患者“从零到一”的改变。 值得一提的是，为促使患者识别处方并持续用药，基石药业已与顶尖基因测序公司签署合作协议，进一步提升对RET突变的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌(TC)、胃肠道间质瘤（GIST）中的血小板衍生生长因子受体α（PDGFR…