拓舒沃

5月10日，港股创新药企拓舒沃®（艾伏尼布片）获得欧盟委员会批准两项适应症：拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者；以及拓舒沃®单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。 值得关注的是，拓舒沃®是欧洲首个且唯一获批的IDH1靶向疗法，此前欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定，以认可拓舒沃®相较于其它可及治疗给胆管癌和AML患者带来的显著获益优势。基于优秀的临床表现，拓舒沃®也已在美国和中国获批上市。 IDH1突变患者需求未被满足 艾伏尼布填补市场空白 公开资料显示，IDH1突变的AML和IDH1突变的胆管癌属于难治性和难治愈类型的癌症。AML是成人急性白血病中最常见的类型，恶性程度高且进展迅速，欧洲每年有超过20000例新发病例，75岁以上人群的两年生存率低于10％；胆管癌常与肝硬化或肝脏感染等病史有关，在欧洲每年有约10000例新发病例，患者的五年生存率极低。IDH1突变是AML和胆管癌疾病进展的主要驱动因素，这两种疾病通常在晚期才被确诊，因此存在未满足的医疗需求。而拓舒沃®等新型靶向疗法，因其作用机制与传统化疗不同，逐渐成为可延长患者生存期和改善其生活质量的治疗选择。 此次欧盟批准拓舒沃®AML适应症是基于AGILE研究，该研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，该研究已在《新英格兰医学杂志》上发表。研究结果显示，与安慰剂联合阿扎胞苷组相比，在IDH1突变的AML患者中，拓舒沃®联合阿扎胞苷联合能显著延长患者的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS），并且具有统计学意义。拓舒沃®联合阿扎胞苷组与安慰剂联合阿扎胞苷组的中位OS分别为24.0个月和7.9个月。此外，该研究还达到了所有关键次要终点，包括完全…

近日，第29届“全国肿瘤防治宣传周”活动正在全国范围内开展，旨在推动人们对“防筛诊治康”肿瘤全程管理理念的深入理解。期间，普吉华®、拓舒沃®均为同类首创药物，为具有相关致癌基因突变的患者带来新的生存机遇。自药品上市以来，我们通过多种举措努力提升药品可及性和可支付性，包括扩大药品覆盖范围和纳入多个商业保险项目、提供患者援助和持续教育项目以及建立精准诊断生态系统等。” 提升药物可及性 打造精准诊断生态系统 在肿瘤药物领域，基石药业将“走向患者”作为创新药发展中最核心的部分，包括患者实际的药物需求、药品的准入城市数量、以及患者在保险中能够得到的赔付金额等，在关注到患者尚未被满足的临床需求、形成良性互补的同时，也尽可能覆盖更多的患者，使其获得更好的生存。 目前，基石药业三款精准治疗药物已经覆盖了超过180个城市的约800家医院，占精准治疗药物相关市场的约75%至80%，并与国药控股和上海医药开展广泛合作，扩大了医院及药店的分销范围。此外，三款精准治疗药物已纳入130个主要商业及政府保险计划，覆盖人口数超过9000万，基石药业继续与综合创新医疗服务平台进行战略合作，通过促进城市保险项目的入组，提高患者可负担性。 业内人士认为，对于肿瘤精准治疗药物而言，打造城市险、商业保险、个人自付以及企业共同承担等多方共付的模式，需要行业进一步深入探索，进一步减轻精准治疗患者的经济负担。 对于精准治疗发展格局，周游认为“精准治疗需要的是一整个生态链的完善”。以检测技术为例，基因检测等伴随检测是制订治疗方案的基础，只有检测精准并覆盖广泛靶点，创新药才能真正带给患者“从零到一”的改变。 值得一提的是，为促使患者识别处方并持续用药，基石药业已与顶尖基因测序公司签署合作协议，进一步提升对RET突变的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌(TC)、胃肠道间质瘤（GIST）中的血小板衍生生长因子受体α（PDGFR…

脑胶质瘤是最常见的原发性颅内肿瘤，起源于脑神经胶质细胞，根据《中国脑胶质瘤诊疗指南（2022年版）》，我国脑胶质瘤年发病率为5-8/10万人，5年病死率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌，恶性程度高，而目前采用的手术切除、放化疗乃至电场治疗等方案给患者带来的预后均不理想。为解决临床需求的巨大缺口，医药界已将精准疗法作为治疗脑胶质瘤的新探索方向并取得显著进展。 日前，在作为世界上规模最大癌症研究会议之一的美国癌症研究协会（AACR）年会上，同类首创的血小板衍生生长因子受体（PDGFRA）抑制剂阿伐替尼（国内商品名：IB公布一项临床研究成果，其治疗IDH突变低级别脑胶质瘤的三期临床试验中期分析达到无进展生存期（PFS）主要终点，这被医学界认为是突破性进展。不过，Vorasidenib至今未在中国申报临床研究，在我国市场的上市时间不可预期。 值得关注的是，全球顶级肿瘤诊疗学术联盟美国国立综合癌症网络（NCCN）刚刚更新了中枢神经系统肿瘤临床实践指南，将已在国内上市的全球首款IDH1抑制剂艾伏尼布（国内商品名：

近期实验猴价格大跌，这是好事，意味着国内创新药极度内卷的时期正在过去。 根据临床痛点理性立项，分子设计与临床方案讲求差异化，广泛合作拼海外市场，这些早被跨国药企验证过的关键理念，终于开始被国内药企真正地接受。而少量五六年前已深谙此类思维方式的创新药企，构成了今日赛道上的一梯队。 人间最美三月天，一梯队的2022年终评定已有部分放榜： 上述公司中，基石药业收入增长幅度排在第二，亏损收窄幅度排第一。数据体现出管理层的责任感和执行力。基石药业的业绩成长性同样值得关注，西南证券给出预测，2023-2024年营业收入分别为6.55和9.52亿元。 抽丝剥茧，我们看到基石药业手中已有五座金矿，而更值得关注的，是其长期健康发展所依赖的对三种理念的理解与执行。 五座金矿 五座金矿，指的是：三款已上市同类首创的精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼片）和择捷美®（出海理念时再做解析。 5）CS5001 尽管CS5001是五座金矿最后谈及的，却可能是金品位最高储量最大的一座。 说ADC是时代宠儿毫不为过，可控的安全性和超高的肿瘤缓解率带来磅礴的市场潜力。上个月，跨国药企靶向HER2的DS-8201获批中国上市，引发全行业激烈讨论。数天前，辉瑞以430亿美元买下已有数款ADC药物上市的领先企业Seagen，MNC对该领域的卡位赛已近白热化。 CS5001是靶向ROR1的ADC，进度全球前三，且是国内在研品种中唯一进入临床阶段的。由于ROR1靶点的广谱抗癌潜力，这类ADC的前两款在临床阶段的交易价值已超过十亿美元。默沙东以27.5亿美元收购了VelosBio公司，其主要产品为VLS-101（处于临床Ⅰ/Ⅱ期）；勃林格殷格翰以超过14亿美元的价格收购NBE-Therapeutics的所有股份，从而获得后者的主要新药NBE-002及其ADC平台。VLS-101和NBE-002都是靶向ROR1的ADC。 而CS…

3月15日，港股创新药企财报，数据显示，基石药业2022年营收实现翻倍，为4.814亿人民币，其中商业化收入3.941亿人民币，截至2022年12月31日现金储备为10.42亿人民币。 对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示，2022年，基石药业商业化实现了突飞猛进的进展，商业化收入同比增长142%，并实现总收入翻倍，公司拥有充足的现金储备。产品管线在全球范围内也取得了突破性进展。“展望未来，我们将继续以临床研发为核心竞争力，多维度建立产品管线，依托强大的临床开发引擎，快速将创新药物推向国内外市场，进一步释放已上市产品的商业价值的同时，加速产品在全球主要市场实现其商业价值，造福全球患者，并为投资人、合作伙伴以及利益相关方创造更大的价值。” 值得注意的是，2022年基石药业五项新药上市申请获批，成功实现了两款新产品择捷美®（普吉华®（普拉替尼胶囊）和恒瑞医药合作，加速开发及商业化抗CTLA-4单克隆抗体CS1002，CS1002联合治疗晚期实体瘤的

根据世界卫生组织国际癌症研究机构（I基石药业支持的“向阳而生”急性髓系白血病公益关爱项目正在进行中。 中国社会福利基金会副理事长兼秘书长缪瑞兰表示：“基石药业‘向阳而生’急性髓系白血病公益关爱项目，旨在改善急性髓系白血病患者的生活质量，为更多的因病致贫、因病返贫的白血病患者和家庭提供帮助，切实帮助患者减轻疾病负担，让更多急性髓系白血病患者受益。” 作为中国社会福利基金会此次项目的公益支持方，基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士表示：“我们希望借助此项目，为减轻急性髓系白血病对患者家庭及社会的经济负担贡献微薄之力，增强他们战胜疾病的信心。未来，基石药业将继续与社会各界共同携手，探索更多提升药物可及性和可支付性的方式，期待让能够帮助更多的肿瘤患者及家庭，让爱可及。” 据悉，基石药业“向阳而生”公益关爱项目将通过医疗援助，开展精准化、专业化的公益救助，为更多的因病致贫、因病返贫的白血病患者和家庭提供帮助，切实帮助患者减轻疾病负担。该公益项目已于2022年11月在全国范围内开展，救助患有急性髓系白血病、处于治疗阶段的困难大病患者，为符合救助条件的急性髓系白血病患者提供医疗款援助。 目前，基石药业“向阳而生”急性髓系白血病公益项目官网申请通道已开放，可以前往中国社会福利基金会援助项目页面，了解更多信息。 据了解，基石药业始终秉持以患者为中心，自成立以来，已支持和发展了多项公益活动，如通过“沃润希望—患者救助项目”，向IDH1突变急性髓系白血病患者援助药品普吉华®（普拉替尼胶囊）、

8月25日，港股创新药企年报，泰吉华®、拓舒沃®等3款药品销售额仍达到人民币1.614亿元，并新增

日前，港股创新药企普吉华®(普拉替尼胶囊，PralsetinARROW临床研究的更新数据，在世界顶级医学期刊《Nature Medicine》上重磅发表，引发了业界对普吉华®泛瘤种疗法潜力的关注。 普吉华®是中国首个高选择性RET抑制剂，其非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌（TC）两大适应症已在中国和美国获批上市。此次发表的数据涉及NSCLC和TC领域以外的十数个瘤种，数据证明了普吉华®在RET融合阳性的多种实体瘤中均具有良好的治疗效果，为普吉华®应用于泛瘤种提供了初步数据支持，其诊疗价值和商业潜力进一步凸显。 泛瘤种疗效数据国际顶级期刊发表 凸显普吉华®广泛治疗价值 《Nature Medicine》此次发表的泛瘤种研究的疗效数据，共涉及分别确诊为胰腺癌、胆管癌、神经内分泌癌、肉瘤、结直肠癌、小细胞肺癌、汗腺癌、唾液腺导管癌、胃癌、卵巢癌等的23例疗效可评估患者。研究结果显示，无论肿瘤类型如何，普吉华®均显示出强大而持久的抗肿瘤活性，临床研究的主要终点总缓解率达到57%；在中位随访时间26.7个月时，患者临床获益率达70%，疾病控制率达83%，中位缓解持续时间为11.7个月。根据RECIST 1.1标准进行基线后肿瘤评估，91%的患者靶病灶缩小。 普吉华®已在NSCLC和TC治疗领域充分展示了确切的临床优势，并被纳入国内外多项权威诊疗指南，包括《CSCO NSCLC诊疗指南(2021)》、美国《NCCN非小细胞肺癌临床实践指南2022》、《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)—甲状腺癌》等。结合此次公布的泛瘤种研究数据，普吉华®的治疗潜力已拓展至十数个存在RET融合阳性的瘤种，有望带给患者全新的治疗机会。 泛瘤种RET抑制剂市场潜力激发 加速患者人群和瘤种覆盖 根据研究资料，RET基因发生点突变和融合突变会引发多种肿瘤，包括NSCLC、乳头状TC和包括结直肠癌、卵巢癌、胰腺…

近日，国内外医药行业重磅奖项纷纷出炉。港股创新药企择捷美®（ARds）公布了2022年候选名单。基石药业三款创新药物普吉华®（普拉替尼胶囊）、

近日，港股创新药企普吉华®入选人民日报健康客户端、人民日报社健康时报“第十四届健康中国论坛·十大新药（国际）榜单”。基石药业在国内创新药物上的优势已经进一步获得业内专家、学者和媒体的高度认可。 作为中国首个选择性RET抑制剂，普吉华®已获中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者、治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）及RET融合阳性甲状腺癌（TC）患者。普吉华®也是目前中国首个且唯一获批用于治疗RET变异非小细胞肺癌和甲状腺癌的选择性RET抑制剂。目前，普吉华®已被纳入了《中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌诊疗指南2021》的用药推荐。此外，普吉华®已经在美国、欧盟、中国香港获批上市，在中国台湾的新药上市申请已获受理。 据了解，普吉华®在国内上市之前，临床上对于RET融合阳性NSCLC的治疗疗效均不理想，普吉华®上市后改变了国内RET融合阳性NSCLC患者的治疗标准，改善患者的生存现状和生活质量。值得注意的是，普吉华®自上市一年以来已成功惠及数千名患者。普吉华®在中国大陆上市后一个月内便已覆盖约70个城市的80家专业药房(DTP)。目前，普吉华®已被纳入60多项主要商业及政府保险计划。与此同时，基石药业已通过与医疗服务提供方、医院、药房、保险公司以及医疗界的其他团体合作，扩大药品的市场辐射范围，目前已覆盖约600家医院，占精准治疗药物相关市场的约70%至80%，进一步全面提升药品的可及性和可支付性，让更多的中国患者用得上、用得起好药。 主办单位在颁奖时表示：“恭贺基石药业普吉华®入选第十四届健康中国论坛·十大新药（国际）榜单。普吉华®是中国首个且唯一获批用于治疗RET变异非小细胞肺癌和甲状腺癌的选择性RET抑制剂，被FDA授予‘突破性疗法认定’。普吉华®给肺癌患者和甲状腺癌患者…

“过去没有办法很好地区分这种异质性，现在通过基因突变的分析，揭示出急性髓系白血病（AML）有众多的分子亚型。有些突变和发病机理关联，有些异质性与预后密切相关。基于现在的认知对每个患者进行基因准确的分型，比如是否存在IDH1突变，对确定治疗选择，确定选用靶向药非常重要。”日前，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授、中国医学科学院血液病医院白血病中心主任王建祥教授和苏州大学附属第一医院吴德沛教授等血液病医疗专家接受了记者采访。 他们提到，今年拓舒沃®（艾伏尼布）作为一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者。这是国内血液肿瘤领域精准疗法发展的里程碑事件。 AML已发现大量相关基因突变，96%的初发AML患者有至少一种驱动基因突变，86%的患者具有两种以上驱动基因突变，随着疾病进展，复发AML患者可能发生新的基因突变。这意味着AML是一组疾病的统称，有很多种细分类型，具有高异质性。王建祥教授表示，“以后探索时，不光要从基因测序的方面开展，还要通过基因表达的异常来揭示一些新的靶点，进而应用于AML分型当中，这是非常重要的研究方向。” 近年来，随着分子检测技术的发展和药物研发的加速，我国AML的精准诊疗取得了长足进步。吴德沛教授认为，精准诊断是精准治疗的基础，新型检测技术对AML患者的精准诊断分型、危险度分型和疗效监测的意义毋庸置疑，除常规的分子检测以外，当前二代测序检测技术也在临床上得到不断的应用。 不过，AML精准诊疗仍然存在可发展空间，吴德沛教授同时表示，当前三代测序正在临床应用探索阶段，三代测序的特点是单分子测序，无须PCR扩增过程检测时间更短，一定程度上降低了成本，弥补了部分二代测序的缺点，是未来高效快速分析检测的发展方向之一。“在追求高效快速分子检测之外，准确性也极其重要，分子检测平台的质控建设也是未来努力的方向，希望可…

7月27日，港股创新药企拓舒沃®（艾伏尼布片）的患者，推动拓舒沃®加速惠及更多中国患者。拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性（R/R）AML患者。 对于此次合作，基石药业首席执行官江宁军博士表示：“精准诊断是精准治疗的基石，AML患者基因检测的可及性和规范化仍然有待提升。康圣环球长期深耕血液学领域的特检服务，在血液肿瘤领域拥有多年积累与沉淀。我们很高兴与康圣环球建立战略合作，期待通过其优质的基因检测服务与广泛的医疗网络覆盖，携手共同为更多的中国IDH1突变的AML患者带来生存获益。” 康圣环球创始人及CEO黄士昂教授表示：“基石药业在血液肿瘤领域具有领先优势，全球同类首创药物拓舒沃®改变了IDH1突变AML的治疗格局。我们对此次合作非期待，作为目前国内最大的血液学特检服务提供商，相信凭借我们广阔的市场覆盖，以及国际标准认证的检测能力，将助力提升血液肿瘤基因检测的可及性及规范性，共同守护IDH1突变AML患者的生命健康。” 康圣环球是中国大型高端医学专科特检服务检验集团，在北京、上海、武汉、新疆、成都、天津已建38000平方米具有国际先进水平的临床检验、科研合作和应用研发实验室，向全国31个省直辖市，600多个城市的3000多家医院，尤其是1500余家大型三级医院提供3000多项血液、肿瘤等专科的高精尖诊断检测。 据了解，AML是成人急性白血病中最常见的类型，其中大约6%-10%的AML患者携带IDH1突变。作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃®以其明确的临床优势，获得国内外四大权威指南一致推荐，成为IDH1突变AML治疗的首选方案。今年6月，拓舒沃®开具了首批处方，正式面向全国多个省市的50家以上院内和院外DTP药房供药。 基石药业也正在积极加速推进拓舒沃®在全…

“拓舒沃®中国上市会。公司携手血液肿瘤领域顶级专家，就急性髓系白血病(AML)现状、AML精准诊疗、以及未来发展趋势进行了深入探讨，并寄语全球首个且唯一精准靶向IDH1抑制剂拓舒沃®(艾伏尼布片)在我国的成功上市。 事实上，在医保控费的大背景下，医药行业作为强政策导向的行业，充满了诸多不确定性。但在集采的后时代，创新药无疑是医药里最热门的细分领域，然而创新药行业科技属性突出，其收益主要与研发管线进展密切相关，因此投资创新药重点关注普吉华®(普拉替尼胶囊)、择捷美®(恒瑞医药达成战略合作，授予恒瑞医药在大中华地区研发、注册、生产和商业化抗CTLA-4单抗CS1002的独占权，总金额达2亿美元，借此有望加速CS1002的开发及商业化。 海外方面，2021年11月，与新加坡多特生物达成合作，共同开发多功能抗体和抗体偶联药物。同时，基石药业和EQRx也在与美国、英国及欧盟等全球主要市场范围内广泛开展择捷美注册申报。 辉瑞和恒瑞，几乎可以分别代表全球和中国医药行业的顶级企业。这样级别的企业都选择与基石药业开展合作，足见基石药业的能力。 除了合作伙伴加持外，基石药业已经逐步摸索出一套适合自身的商业化道路。 以优势精准药物市场为例，基石药业通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖从去年年中的400家医院扩张至2021年下半年的约600家，占精准药物相关市场的70-80%，旗下药物被列入了逾10个国家指南。普吉华®(普拉替尼)在中国大陆上市后一个月内便已覆盖约70个城市的80家专业药房(DTP)。泰吉华®(阿伐替尼)于上市后一个月内便有约50家医院开有处方，并已覆盖50家直达患者专业药房(DTP)。 为进一步提高药物的可及性及可负担性，基石药业推动泰吉华®及普吉华®列入了超过60项补充保险计划，覆盖城镇…

国家药监局官网显示，择捷美®（年报。 我是从21年半年报开始关注这家公司，那时它的两款小分子精准抗癌药刚上市。这次年报中披露，全年有四款药物获批上市，在这家创新药企商业化的第一年，获批药品数量已经和一些创立时间更早的老牌港股18A持平，以两款小分子为主的销售额超过1.6亿，此外还获得了超过八千万的管线授权费用，整体表现不错。 提到基石药业，业内评价是：肺癌药高手。为何？因其构建了一个聚焦非小细胞肺癌（NSCLC）的创新药“小宇宙”，核心是全球同类最优PD-(L)1抗体择捷美®。再加上中国首个RET抑制剂投资者开始盯着故事的后半部分，它的评价对象是市场能力，即创新药企要能赚钱。基石药业从管线立项起就以商业化潜力为根本，与国内外大型药企达成多项商业合作，可谓胸有成竹。 1、肺癌药“小宇宙”核心–同类最优的PD-(L)1 在国内卷生卷死的PD-(L)1市场，截至目前从跨国药企到本土创制，已上市的品种达到12个，其中三分之二获批了NSCLC适应症，因为NSCLC市场真的大到不能放弃。2020年中国肺癌新发患者约有82万人，NSCLC患者占比约85%，其中七八成处于III期和IV期阶段。 这么多选手同场竞技，如何判定谁是同类最优PD-（L）1抗体？我认为必须从三个角度出发： 1）临床研究受到业界同仁的认可程度，即研究本身的质量问题，这是药品评价的起点； 2）临床研究疗效数据的直观比较，即同类最优的尺度问题； 3）可获益患者规模，即市场潜力问题。 这三个问题，择捷美®给出了很好的答案。 首先，其临床研究质量在业内受到同仁高度认可——1月15日，全球临床研究期刊“顶流”–The Lancet Oncology（《柳叶刀-肿瘤学》）以双响炮的形式，重磅发表了基石药业择捷美®的用于NSCLC领域的两项研究结果，分别来自于名为GEMSTONE-301和GEMSTONE-…