择捷美

6月5日，港股创新药企泰吉华®（阿伐替尼片）已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者。ISM是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量。值得注意的是，泰吉华®是全球首个且目前唯一获批用于治疗该疾病的药物。据了解，此前FDA已经批准泰吉华®用于胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者，中国和欧盟也已批准泰吉华®上市销售。 对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴看到泰吉华®被美国FDA批准用于ISM适应症，这意味着向改善ISM患者生命质量的目标迈出了重要一步。泰吉华®也已在中国获批上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者。泰吉华®称得上是一款真正意义上的突破性疗法，先后在其三项适应症（GIST、ISM和晚期SM）上被美国FDA授予突破性疗法认定（BTD）。”值得一提的是，基石药业成功上市的另外三款创新药——择捷美®（拓舒沃®（艾伏尼布片），在各自适应症或拟定适应症上也都获得过美国FDA或中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的BTD。这充分印证了基石药业引进产品的独到眼光以及自研产品的源头创新，致力于将更多突破性创新疗法带给广大患者。 ISM患者需求未被满足 泰吉华®填补市场空白 据公开资料显示，SM是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的。特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。大多数患者属于ISM，少部分则为晚期SM。既往采用的多种药物对ISM疗效有限，疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前，全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。 此次泰吉华®ISM适应症是基于PIONEER研究的积极结果，相较于…

随着全球创新药产业的快速发展，国产创新药加速投资者对于交易涉及的国内Biotech的无限遐想。 2023年最热的BD也是做license out的BD，2023年我国医药企业License-out交易仍不停。 相熟的猎头反映，随着国内的创新药研发逐渐成熟，最近监管政策从严，在中国适用的Me-too模式在美国复制充满挑战。EQRx只能通过削减管线、裁掉团队，聚焦到核心差异化管线的研发上，重回主流商业模式，其一季度基石药业PD-L1抗体、PD-1抗体的大中华区外全球权益，EQRx支付1.5亿美元预付款、11.525亿美元里程碑金额，以及一定比例的销售分成。按照BD交易惯例，EQRx此前支付的预付款和里程碑付款基本是不退回的。 择捷美）已在国内上获批两项适应症：联合培美曲塞和卡铂用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗，以及联合紫杉醇和卡铂用于转移性鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗（2021/12）；用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者巩固治疗（2022/05）。舒格利单抗还先后在国内递交了3项新适应症上市申请，若三个适应症获批，舒格利单抗将成为全球首个实现肺癌、胃癌和食管癌疗效大满贯的PD-L1。 舒格利单抗的国内销售权益目前是辉瑞拥有：2020年9月，基石药业与辉瑞宣布达成总价值为4.8亿美元的战略合作。据协议，辉瑞将以每股约13.37港元的价格购买价值2亿美元的基石药业股份，同时获得舒格利单抗在中国大陆地区的独家商业化权利，而基石药业将获得最高2.8亿美元的里程碑付款以及额外的分级特许权使用费。 参照了国内信迪利单抗和替雷利珠单抗闯关FDA受挫的前车之鉴，舒格利单抗并未优先选择在FDA申报上市，而是选择了英国和欧盟市场，目前舒格利单抗用于一线治疗转移性…

5月9日，港股创新药企舒格利单抗与PD-1抗体nofazinlimab在大中华区以外的开发与商业化权益，终止与EQRx公司关于舒格利单抗与nofazinlimab的许可协议，双方将致力于权益平顺过渡。本协议终止不会影响基石药业已从EQRx公司获得的首付款与里程碑付款。 业内人士分析，此次协议终止或与EQRx公司战略调整密切相关，EQRx发布一季度IB寻求合作伙伴，终止基石药业舒格利单抗和nofazinlimab、凌科药业的JAK1抑制剂的授权协议。EQRx将聚焦开发CDK4/6抑制剂Lerociclib。同时在团队方面，EQRx宣布裁员170人，超过总计300名员工的一半。 业内人士分析，基石药业重获舒格利单抗与Nofazinlimab大中华区外权益后，基于两款药物优秀的临床表现，必定会继续推动它们进入欧美市场。 两款药物临床表现优异 基石药业2022年财报显示，舒格利单抗已在五项注册性临床研究中取得成功，适应症覆盖III期NSCLC、IV期NSCLC、复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）、胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）以及食管鳞癌（ESCC），这一成绩超越包括帕博利珠单抗和纳武利尤单抗在内的进口PD-(L)1抗体。 公开资料显示，舒格利单抗在多个不同适应症领域的多项临床研究中显示出超越其他PD-L1单抗的疗效。它是全球首个联合化疗改善鳞状和非鳞状IV期初治NSCLC患者总生存期（OS）的PD-L1单抗；是全球首个显著改善同步或序贯放化疗后无疾病进展的III期NSCLC患者无进展生存期（PFS）的PD-(L)1单抗；是全球首个在GC/GEJ临床III期研究中取得阳性结果的PD-L1单抗，OS显示出明显获益趋势；有望成为全球首个获批用于R/R ENKTL的肿瘤免疫治疗药物；有望成为全球首个治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的PD-L1单…

近日，第29届“全国肿瘤防治宣传周”活动正在全国范围内开展，旨在推动人们对“防筛诊治康”肿瘤全程管理理念的深入理解。期间，普吉华®、拓舒沃®均为同类首创药物，为具有相关致癌基因突变的患者带来新的生存机遇。自药品上市以来，我们通过多种举措努力提升药品可及性和可支付性，包括扩大药品覆盖范围和纳入多个商业保险项目、提供患者援助和持续教育项目以及建立精准诊断生态系统等。” 提升药物可及性 打造精准诊断生态系统 在肿瘤药物领域，基石药业将“走向患者”作为创新药发展中最核心的部分，包括患者实际的药物需求、药品的准入城市数量、以及患者在保险中能够得到的赔付金额等，在关注到患者尚未被满足的临床需求、形成良性互补的同时，也尽可能覆盖更多的患者，使其获得更好的生存。 目前，基石药业三款精准治疗药物已经覆盖了超过180个城市的约800家医院，占精准治疗药物相关市场的约75%至80%，并与国药控股和上海医药开展广泛合作，扩大了医院及药店的分销范围。此外，三款精准治疗药物已纳入130个主要商业及政府保险计划，覆盖人口数超过9000万，基石药业继续与综合创新医疗服务平台进行战略合作，通过促进城市保险项目的入组，提高患者可负担性。 业内人士认为，对于肿瘤精准治疗药物而言，打造城市险、商业保险、个人自付以及企业共同承担等多方共付的模式，需要行业进一步深入探索，进一步减轻精准治疗患者的经济负担。 对于精准治疗发展格局，周游认为“精准治疗需要的是一整个生态链的完善”。以检测技术为例，基因检测等伴随检测是制订治疗方案的基础，只有检测精准并覆盖广泛靶点，创新药才能真正带给患者“从零到一”的改变。 值得一提的是，为促使患者识别处方并持续用药，基石药业已与顶尖基因测序公司签署合作协议，进一步提升对RET突变的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌(TC)、胃肠道间质瘤（GIST）中的血小板衍生生长因子受体α（PDGFR…

3月31日，港股创新药企择捷美®（

近期实验猴价格大跌，这是好事，意味着国内创新药极度内卷的时期正在过去。 根据临床痛点理性立项，分子设计与临床方案讲求差异化，广泛合作拼海外市场，这些早被跨国药企验证过的关键理念，终于开始被国内药企真正地接受。而少量五六年前已深谙此类思维方式的创新药企，构成了今日赛道上的一梯队。 人间最美三月天，一梯队的2022年终评定已有部分放榜： 上述公司中，基石药业收入增长幅度排在第二，亏损收窄幅度排第一。数据体现出管理层的责任感和执行力。基石药业的业绩成长性同样值得关注，西南证券给出预测，2023-2024年营业收入分别为6.55和9.52亿元。 抽丝剥茧，我们看到基石药业手中已有五座金矿，而更值得关注的，是其长期健康发展所依赖的对三种理念的理解与执行。 五座金矿 五座金矿，指的是：三款已上市同类首创的精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼片）和择捷美®（出海理念时再做解析。 5）CS5001 尽管CS5001是五座金矿最后谈及的，却可能是金品位最高储量最大的一座。 说ADC是时代宠儿毫不为过，可控的安全性和超高的肿瘤缓解率带来磅礴的市场潜力。上个月，跨国药企靶向HER2的DS-8201获批中国上市，引发全行业激烈讨论。数天前，辉瑞以430亿美元买下已有数款ADC药物上市的领先企业Seagen，MNC对该领域的卡位赛已近白热化。 CS5001是靶向ROR1的ADC，进度全球前三，且是国内在研品种中唯一进入临床阶段的。由于ROR1靶点的广谱抗癌潜力，这类ADC的前两款在临床阶段的交易价值已超过十亿美元。默沙东以27.5亿美元收购了VelosBio公司，其主要产品为VLS-101（处于临床Ⅰ/Ⅱ期）；勃林格殷格翰以超过14亿美元的价格收购NBE-Therapeutics的所有股份，从而获得后者的主要新药NBE-002及其ADC平台。VLS-101和NBE-002都是靶向ROR1的ADC。 而CS…

3月15日，港股创新药企财报，数据显示，基石药业2022年营收实现翻倍，为4.814亿人民币，其中商业化收入3.941亿人民币，截至2022年12月31日现金储备为10.42亿人民币。 对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示，2022年，基石药业商业化实现了突飞猛进的进展，商业化收入同比增长142%，并实现总收入翻倍，公司拥有充足的现金储备。产品管线在全球范围内也取得了突破性进展。“展望未来，我们将继续以临床研发为核心竞争力，多维度建立产品管线，依托强大的临床开发引擎，快速将创新药物推向国内外市场，进一步释放已上市产品的商业价值的同时，加速产品在全球主要市场实现其商业价值，造福全球患者，并为投资人、合作伙伴以及利益相关方创造更大的价值。” 值得注意的是，2022年基石药业五项新药上市申请获批，成功实现了两款新产品择捷美®（普吉华®（普拉替尼胶囊）和恒瑞医药合作，加速开发及商业化抗CTLA-4单克隆抗体CS1002，CS1002联合治疗晚期实体瘤的

8月25日，港股创新药企年报，泰吉华®、拓舒沃®等3款药品销售额仍达到人民币1.614亿元，并新增

日前，港股创新药企普吉华®(普拉替尼胶囊，PralsetinARROW临床研究的更新数据，在世界顶级医学期刊《Nature Medicine》上重磅发表，引发了业界对普吉华®泛瘤种疗法潜力的关注。 普吉华®是中国首个高选择性RET抑制剂，其非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌（TC）两大适应症已在中国和美国获批上市。此次发表的数据涉及NSCLC和TC领域以外的十数个瘤种，数据证明了普吉华®在RET融合阳性的多种实体瘤中均具有良好的治疗效果，为普吉华®应用于泛瘤种提供了初步数据支持，其诊疗价值和商业潜力进一步凸显。 泛瘤种疗效数据国际顶级期刊发表 凸显普吉华®广泛治疗价值 《Nature Medicine》此次发表的泛瘤种研究的疗效数据，共涉及分别确诊为胰腺癌、胆管癌、神经内分泌癌、肉瘤、结直肠癌、小细胞肺癌、汗腺癌、唾液腺导管癌、胃癌、卵巢癌等的23例疗效可评估患者。研究结果显示，无论肿瘤类型如何，普吉华®均显示出强大而持久的抗肿瘤活性，临床研究的主要终点总缓解率达到57%；在中位随访时间26.7个月时，患者临床获益率达70%，疾病控制率达83%，中位缓解持续时间为11.7个月。根据RECIST 1.1标准进行基线后肿瘤评估，91%的患者靶病灶缩小。 普吉华®已在NSCLC和TC治疗领域充分展示了确切的临床优势，并被纳入国内外多项权威诊疗指南，包括《CSCO NSCLC诊疗指南(2021)》、美国《NCCN非小细胞肺癌临床实践指南2022》、《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)—甲状腺癌》等。结合此次公布的泛瘤种研究数据，普吉华®的治疗潜力已拓展至十数个存在RET融合阳性的瘤种，有望带给患者全新的治疗机会。 泛瘤种RET抑制剂市场潜力激发 加速患者人群和瘤种覆盖 根据研究资料，RET基因发生点突变和融合突变会引发多种肿瘤，包括NSCLC、乳头状TC和包括结直肠癌、卵巢癌、胰腺…

8月8日，港股上市创新药企择捷美®（

近日，港股上市创新药企择捷美®（上市品种也正在积极拓展新适应症以获取更广阔的商业版图。 泰吉华®已于2021年获批用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。全球范围内，其针对治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症(SM)患者的临床开发正在进行，美国FDA已授予突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。 同类首创药物医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需，治疗IDH1突变的晚期胆管癌患者。 海内外强大商业伙伴 助力择捷美®快速商业化 基于择捷美®在临床中的优异表现，基石药业战略合作伙伴辉瑞已经早早拿下择捷美®在中国大陆市场的独家商业化权利。根据协议，基石药业有权获得最高可达2.8亿美元的舒格利单抗里程碑付款及额外的分级特许权使用费。与此同时，辉瑞2亿美元股权投资也将巩固战略合作关系。 对于此次择捷美®新适应症获批，辉瑞生物制药集团中国区总裁彭振科表示，择捷美®成为辉瑞与中国创新药企创新战略合作首个获批药物，也是辉瑞免疫肿瘤领域重要战略产品。“辉瑞将以此为起点，在免疫肿瘤领域继续开拓，助推免疫诊疗升级再突破，为中国肿瘤患者带来更多量身定制的全球创新产品。” 在海外市场，美国的生物制药公司EQRx公司是基石药业的合作伙伴，将以创新模式打通商业化中各个环节，利用其在支付方、监管方、医疗服务提供方以及患者各方的资源及网络来提高药品可及性。EQRx与基石药业的全球战略合作包括舒格利单抗以及CS1003（抗PD-1单抗）在除中国大陆、台湾、香港和澳门地区以外全球市场的独家商业化权利。根据协议条款，基石药业获得1.5亿美元的首付款，及最高可达11.5亿美元的里程碑付款以及额外的分级特许权使用费。目前，EQRx公司已经成功在纳斯达克上市，有望进一步加…

6月4日，港股创新药企择捷美®（

5月31日，资本市场等方面均取得了历史性的突破。“2021年以来，公司取得了四款创新药在两岸三地的新药上市申请批准，包括三款同类首创的精准治疗药物以及一款潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物的7项NDA。另有多项注册性临床试验正在积极推进中，这充分展现了公司高效的研发和突出的商业化能力。” 内修功力一年获批4款产品 加码研发推动管线2.0向前 产品研发是创新药企业的立身之本。在过去一年里，基石药业向外界展示了其研发实力的“基石速度”，2021年以来，基石药业4款针对不同治疗领域的新药陆续获批，包括三款同类首创的精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼片）和择捷美®（恒瑞医药达成战略合作，授予恒瑞医药在大中华地区研发、注册、生产和商业化抗CTLA-4单抗的独占权，总金额高达2亿美元。 此外，基石药业进一步深化了与辉瑞的合作，将在大中华区联合开发辉瑞的后期肿瘤资产洛拉替尼用于二线治疗ROS1阳性NSCLC。 在海外，基石药业和EQRx共同与美国、英国及欧盟等全球主要市场的代理商就择捷美®治疗NSCLC及ENKTL适应症的注册进行洽谈；通过与EQRx协力合作，基石药业在美国及主要欧盟市场扩大诺法利单抗治疗晚期肝细胞癌（HCC）的国际III期研究。 除了通过外部合作加快商业化步伐，基石药业也通过外部合作进一步提升研发能力。2021年11月，基石药业与新加坡多特生物达成合作，共同开发多功能抗体和抗体偶联药物。 除了合作伙伴加持，基石药业已经逐步摸索出一套适合自身的商业化道路。 以优势精准药物市场为例，基石药业通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖从去年年中的400家医院扩张至2021年下半年的约600家，占精准药物相关市场的70-80%，旗下药物被列入了逾10个国家指南。普吉华®（普拉替尼）在中国大陆上市后一个…

5月17日，港股创新药企择捷美®（

4月22日，港股创新药企拓舒沃®（艾伏尼布片）AGILE III期临床研究结果在全球权威学术期刊《新英格兰医学杂志》重磅发表。 该研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃®是首个证实了与阿扎胞苷联用可提高初治IDH1突变型急性髓系白血病（AML）患者无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）的靶向疗法，为该类患者的一线治疗带来重大进展。 公开资料显示，2019年7月基石药业宣布全球III期注册试验AGILE在中国完成首例患者给药，中国共有16家研究中心参与了AGILE研究。目前，基石药业计划在中国递交拓舒沃®该适应症的新药上市申请。同时在包括美国在内的其他国家和地区，艾伏尼布片该新适应症的上市申请正与相应的药品监督管理部门积极展开沟通。 此外，拓舒沃®已在中国大陆获批，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。 AGILE III期临床研究结果疗效显著 为一线治疗初治IDH1突变AML患者带来新选择 《新英格兰医学杂志》创刊于1812年，作为全球最受认可、引领创新、客观公正的权威杂志，其影响力长期高居全球临床综合性医学杂志首位。 基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们非常高兴地看到AGILE III期AML研究优异数据在《新英格兰医学杂志》发表，这充分彰显了全球权威学术期刊对该研究结果和学术价值的高度认可。IDH1突变AML患者的预后差，尤其是IDH1突变的未经强化化疗的初治AML患者。拓舒沃®联合阿扎胞苷疗法将有望为这部分患者带来新的治疗选择。” 据资料显示，AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型。在美国，每年约有20,000例新发病例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%。大多数AML患者最终会复发。复发或难治性AML患者的预后通常较差。患者五年生存率约29.5…