舒格利单抗

6月26日，港股创新药企拓舒沃®中国上市一周年庆”和“中国抗癌协会第二届甲状腺癌精准治疗峰会暨泰吉华®和拓舒沃®均为同类首创药物，为具有相关致癌基因突变的患者带来新的生存机遇。自药品上市以来，基石药业通过多种举措努力提升药品可及性和可支付性，包括扩大药品覆盖范围和纳入多个商业保险项目、提供患者援助和持续教育项目以及建立精准诊断生态系统等。 值得一提的是，基石药业潜在同类最优药物舒格利单抗注射液）一线治疗IV期非小细胞肺癌的注册性临床研究GEMSTONE-302的总生存期（OS）期中分析结果近期在国际知名期刊Nature子刊Nature Cancer上发表。美国临床肿瘤学会（ASCO）年会、世界肺癌大会（WCLC）以及《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）之前公布过GEMSTONE-302的部分研究数据，此次择捷美®再次荣登国际顶尖学术舞台，进一步展示了其巨大的学术价值和临床意义。

6月16日，港股上市创新药企择捷美®（

6月13日，港股上市创新药企择捷美®（出海顺利，用于一线治疗转移性NSCLC的上市许可申请已经处于英国药品和医疗保健用品管理局、欧洲药品管理局审评过程中。

6月5日，港股创新药企泰吉华®（阿伐替尼片）已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者。ISM是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量。值得注意的是，泰吉华®是全球首个且目前唯一获批用于治疗该疾病的药物。据了解，此前FDA已经批准泰吉华®用于胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者，中国和欧盟也已批准泰吉华®上市销售。 对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴看到泰吉华®被美国FDA批准用于ISM适应症，这意味着向改善ISM患者生命质量的目标迈出了重要一步。泰吉华®也已在中国获批上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者。泰吉华®称得上是一款真正意义上的突破性疗法，先后在其三项适应症（GIST、ISM和晚期SM）上被美国FDA授予突破性疗法认定（BTD）。”值得一提的是，基石药业成功上市的另外三款创新药——择捷美®（拓舒沃®（艾伏尼布片），在各自适应症或拟定适应症上也都获得过美国FDA或中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的BTD。这充分印证了基石药业引进产品的独到眼光以及自研产品的源头创新，致力于将更多突破性创新疗法带给广大患者。 ISM患者需求未被满足 泰吉华®填补市场空白 据公开资料显示，SM是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的。特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。大多数患者属于ISM，少部分则为晚期SM。既往采用的多种药物对ISM疗效有限，疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前，全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。 此次泰吉华®ISM适应症是基于PIONEER研究的积极结果，相较于…

随着全球创新药产业的快速发展，国产创新药加速投资者对于交易涉及的国内Biotech的无限遐想。 2023年最热的BD也是做license out的BD，2023年我国医药企业License-out交易仍不停。 相熟的猎头反映，随着国内的创新药研发逐渐成熟，最近监管政策从严，在中国适用的Me-too模式在美国复制充满挑战。EQRx只能通过削减管线、裁掉团队，聚焦到核心差异化管线的研发上，重回主流商业模式，其一季度基石药业PD-L1抗体、PD-1抗体的大中华区外全球权益，EQRx支付1.5亿美元预付款、11.525亿美元里程碑金额，以及一定比例的销售分成。按照BD交易惯例，EQRx此前支付的预付款和里程碑付款基本是不退回的。 择捷美）已在国内上获批两项适应症：联合培美曲塞和卡铂用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗，以及联合紫杉醇和卡铂用于转移性鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗（2021/12）；用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者巩固治疗（2022/05）。舒格利单抗还先后在国内递交了3项新适应症上市申请，若三个适应症获批，舒格利单抗将成为全球首个实现肺癌、胃癌和食管癌疗效大满贯的PD-L1。 舒格利单抗的国内销售权益目前是辉瑞拥有：2020年9月，基石药业与辉瑞宣布达成总价值为4.8亿美元的战略合作。据协议，辉瑞将以每股约13.37港元的价格购买价值2亿美元的基石药业股份，同时获得舒格利单抗在中国大陆地区的独家商业化权利，而基石药业将获得最高2.8亿美元的里程碑付款以及额外的分级特许权使用费。 参照了国内信迪利单抗和替雷利珠单抗闯关FDA受挫的前车之鉴，舒格利单抗并未优先选择在FDA申报上市，而是选择了英国和欧盟市场，目前舒格利单抗用于一线治疗转移性…

5月9日，港股创新药企舒格利单抗与PD-1抗体nofazinlimab在大中华区以外的开发与商业化权益，终止与EQRx公司关于舒格利单抗与nofazinlimab的许可协议，双方将致力于权益平顺过渡。本协议终止不会影响基石药业已从EQRx公司获得的首付款与里程碑付款。 业内人士分析，此次协议终止或与EQRx公司战略调整密切相关，EQRx发布一季度IB寻求合作伙伴，终止基石药业舒格利单抗和nofazinlimab、凌科药业的JAK1抑制剂的授权协议。EQRx将聚焦开发CDK4/6抑制剂Lerociclib。同时在团队方面，EQRx宣布裁员170人，超过总计300名员工的一半。 业内人士分析，基石药业重获舒格利单抗与Nofazinlimab大中华区外权益后，基于两款药物优秀的临床表现，必定会继续推动它们进入欧美市场。 两款药物临床表现优异 基石药业2022年财报显示，舒格利单抗已在五项注册性临床研究中取得成功，适应症覆盖III期NSCLC、IV期NSCLC、复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）、胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）以及食管鳞癌（ESCC），这一成绩超越包括帕博利珠单抗和纳武利尤单抗在内的进口PD-(L)1抗体。 公开资料显示，舒格利单抗在多个不同适应症领域的多项临床研究中显示出超越其他PD-L1单抗的疗效。它是全球首个联合化疗改善鳞状和非鳞状IV期初治NSCLC患者总生存期（OS）的PD-L1单抗；是全球首个显著改善同步或序贯放化疗后无疾病进展的III期NSCLC患者无进展生存期（PFS）的PD-(L)1单抗；是全球首个在GC/GEJ临床III期研究中取得阳性结果的PD-L1单抗，OS显示出明显获益趋势；有望成为全球首个获批用于R/R ENKTL的肿瘤免疫治疗药物；有望成为全球首个治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的PD-L1单…

近日，第29届“全国肿瘤防治宣传周”活动正在全国范围内开展，旨在推动人们对“防筛诊治康”肿瘤全程管理理念的深入理解。期间，普吉华®、拓舒沃®均为同类首创药物，为具有相关致癌基因突变的患者带来新的生存机遇。自药品上市以来，我们通过多种举措努力提升药品可及性和可支付性，包括扩大药品覆盖范围和纳入多个商业保险项目、提供患者援助和持续教育项目以及建立精准诊断生态系统等。” 提升药物可及性 打造精准诊断生态系统 在肿瘤药物领域，基石药业将“走向患者”作为创新药发展中最核心的部分，包括患者实际的药物需求、药品的准入城市数量、以及患者在保险中能够得到的赔付金额等，在关注到患者尚未被满足的临床需求、形成良性互补的同时，也尽可能覆盖更多的患者，使其获得更好的生存。 目前，基石药业三款精准治疗药物已经覆盖了超过180个城市的约800家医院，占精准治疗药物相关市场的约75%至80%，并与国药控股和上海医药开展广泛合作，扩大了医院及药店的分销范围。此外，三款精准治疗药物已纳入130个主要商业及政府保险计划，覆盖人口数超过9000万，基石药业继续与综合创新医疗服务平台进行战略合作，通过促进城市保险项目的入组，提高患者可负担性。 业内人士认为，对于肿瘤精准治疗药物而言，打造城市险、商业保险、个人自付以及企业共同承担等多方共付的模式，需要行业进一步深入探索，进一步减轻精准治疗患者的经济负担。 对于精准治疗发展格局，周游认为“精准治疗需要的是一整个生态链的完善”。以检测技术为例，基因检测等伴随检测是制订治疗方案的基础，只有检测精准并覆盖广泛靶点，创新药才能真正带给患者“从零到一”的改变。 值得一提的是，为促使患者识别处方并持续用药，基石药业已与顶尖基因测序公司签署合作协议，进一步提升对RET突变的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌(TC)、胃肠道间质瘤（GIST）中的血小板衍生生长因子受体α（PDGFR…

3月31日，港股创新药企择捷美®（

近期实验猴价格大跌，这是好事，意味着国内创新药极度内卷的时期正在过去。 根据临床痛点理性立项，分子设计与临床方案讲求差异化，广泛合作拼海外市场，这些早被跨国药企验证过的关键理念，终于开始被国内药企真正地接受。而少量五六年前已深谙此类思维方式的创新药企，构成了今日赛道上的一梯队。 人间最美三月天，一梯队的2022年终评定已有部分放榜： 上述公司中，基石药业收入增长幅度排在第二，亏损收窄幅度排第一。数据体现出管理层的责任感和执行力。基石药业的业绩成长性同样值得关注，西南证券给出预测，2023-2024年营业收入分别为6.55和9.52亿元。 抽丝剥茧，我们看到基石药业手中已有五座金矿，而更值得关注的，是其长期健康发展所依赖的对三种理念的理解与执行。 五座金矿 五座金矿，指的是：三款已上市同类首创的精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼片）和择捷美®（出海理念时再做解析。 5）CS5001 尽管CS5001是五座金矿最后谈及的，却可能是金品位最高储量最大的一座。 说ADC是时代宠儿毫不为过，可控的安全性和超高的肿瘤缓解率带来磅礴的市场潜力。上个月，跨国药企靶向HER2的DS-8201获批中国上市，引发全行业激烈讨论。数天前，辉瑞以430亿美元买下已有数款ADC药物上市的领先企业Seagen，MNC对该领域的卡位赛已近白热化。 CS5001是靶向ROR1的ADC，进度全球前三，且是国内在研品种中唯一进入临床阶段的。由于ROR1靶点的广谱抗癌潜力，这类ADC的前两款在临床阶段的交易价值已超过十亿美元。默沙东以27.5亿美元收购了VelosBio公司，其主要产品为VLS-101（处于临床Ⅰ/Ⅱ期）；勃林格殷格翰以超过14亿美元的价格收购NBE-Therapeutics的所有股份，从而获得后者的主要新药NBE-002及其ADC平台。VLS-101和NBE-002都是靶向ROR1的ADC。 而CS…

3月15日，港股创新药企财报，数据显示，基石药业2022年营收实现翻倍，为4.814亿人民币，其中商业化收入3.941亿人民币，截至2022年12月31日现金储备为10.42亿人民币。 对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示，2022年，基石药业商业化实现了突飞猛进的进展，商业化收入同比增长142%，并实现总收入翻倍，公司拥有充足的现金储备。产品管线在全球范围内也取得了突破性进展。“展望未来，我们将继续以临床研发为核心竞争力，多维度建立产品管线，依托强大的临床开发引擎，快速将创新药物推向国内外市场，进一步释放已上市产品的商业价值的同时，加速产品在全球主要市场实现其商业价值，造福全球患者，并为投资人、合作伙伴以及利益相关方创造更大的价值。” 值得注意的是，2022年基石药业五项新药上市申请获批，成功实现了两款新产品择捷美®（普吉华®（普拉替尼胶囊）和恒瑞医药合作，加速开发及商业化抗CTLA-4单克隆抗体CS1002，CS1002联合治疗晚期实体瘤的

转载自新康界 作者：田青 1月30日，和誉医药CSF-1R抑制剂PimIB（ABSK021）以NFA来改善临床症状，减少滑膜中的巨噬细胞浸润；伊马替尼（Imatinib）、尼洛替尼（Nilotinib）、培西达替尼（Pexid周评估了9名患者的膝关节屈曲范围，较基线平均改善27度（范围5-58），僵硬度和疼痛缓解度趋势相似。相比第一三共的培西达替尼III期临床试验的ORR为38%，且有致死性肝损伤等的安全性黑框警告，和誉医药Pimicotinib的初步数据表现优秀，后续试验结果值得期待。 除了腱鞘巨细胞瘤外，Pimicotinib还在同步进行针对慢性移植物抗宿主病（cGvHD）、肌萎缩侧索硬化（ALS）及其他实体瘤的研发，单独或与合作伙伴联合展开适应症拓展研究。 图2：和誉医药产品管线（截止2022年6月30日） 来源：公司2022年中报 04 总结 综合现阶段腱鞘巨细胞瘤治疗手段看，靶向治疗（CSF-1/CSF1-R轴）可能成为治疗D-TGCT的“奇兵”，在未来的治疗方案选择中扮演重要的角色。考虑到CSF-1R靶点的良好竞争格局和Pimicotinib现阶段数据表现，未来和誉医药Pimicotinib有望在腱鞘巨细胞瘤这一细分癌种和CSF-1R靶点赛道占领制高点。

时间走到了2022年的今天，中国生物技术产业经过了十多年的蓬勃发展，已经进入了分化时代。无数的经验证明，大浪淘沙，唯有耐力超强的长跑型选手，才有能力成功突围。 小分子赛道、差异化靶点、突破性疗法……和誉医药2022年半IB）等多个新药通过美国FDA和中国药监局（NMPA）的批准与上市。 他完整经历过美国生物医药科技公司从繁荣到惨淡再到辉煌的大周期，并见证过无数个小周期，他早已见过‘’沉舟侧畔千帆过的景象，并且锻造出坚定的长期主义信念：滚滚时代中不确定性随处可见，但真正有价值的新药却永不褪色。 时间回到上世纪80年代，南京大学毕业的徐耀昌被选入一个国家级的交流项目，此后他赴美留学，成为改革开放后第一批从中国内地走向海外求学的科学家。据徐耀昌表示，在芝加哥大学拿到博士学位后，他在跨国药企礼来担任高级有机化学家，也成为改革开放后内地第一批进入海外跨国药企工作的华人。在礼来，他拥有了一系列的成药经验，并沉浸于科研带来的成就感中。 2003年，一次偶然的机会将徐耀昌带离安稳而熟悉的轨道，当时礼来委托徐耀昌带领团队与外包服务公司合作，共同研发新药。通过这次机会，徐耀昌回国了，当时他和团队考察了大连、北京、香港、南京，最后决定把项目落地上海。 这是一个经过再三考虑的决定，也是一个颇有意义的决定。在此之前，从未有任何一家海外跨国药企尝试在中国寻找外包服务团队，徐耀昌和礼来团队成为了第一个吃螃蟹的人，在此之后，越来越多的跨国药企都“相中”了中国外包服务的价格优势，多个跨国药企落地张江。 不仅如此，徐耀昌希望欧美药企能在国内落地的不只是外包业务，还包括研发中心。2005年，这个愿望实现了！另一家欧美跨国药企诺华邀请徐耀昌到波士顿，共同商议如何组建诺华中国研发中心。 此后，作为创始人员之一的徐耀昌回到中国，在“一片荒地”上建立起诺华在中国的研发中心。直到2012年，徐耀昌加入豪森药业担任新药研发…

10月25日，和誉医药的CSF-1R抑制剂ABSK021获CDE批准可进入对腱鞘巨细胞瘤患者的关键临床III期试验。 ABSK021是中国第一个自主研发并进入临床三期的CSF-1R抑制剂，同时也是中国第一个自主研发并进入临床三期的腱鞘巨细胞瘤药物。不久前该药物被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。该疾病当前在国内尚无获批上市药物。 高效的临床推进速度彰显研发实力 ABSK021是和誉医药丰富管线中第一个获得临床III期试验许可的候选药物。 2021年12月21日，ABSK021完成临床IB期多队列扩展阶段研究。并且，和誉医药将于2022年11月16日至19日举办的2022年全球结缔组织肿瘤学会年会（CTOS）上公布ABSK021临床IB TGCT患者的疗效和安全性数据。基于ABSK021临床前及临床Ib期试验腱鞘巨细胞瘤患者的优异研究结果，ABSK021极有可能成为全球best-in-class的药物. 除TGCT适应症外，和誉医药也在积极探索ABSK021在多种实体瘤中的临床潜力，并与曙方医药一起探索其在渐冻症等神经系统疾病中的应用。截至发稿，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。 目前，除了ABSK021，和誉医药的其他管线均有不同程度的进展。在2022上半年中，FGFR4抑制剂ABSK011率先于年初完成了与阿替利珠联合用药临床II期的首例患者给药；3月，强效小分子PD-L1抑制剂ABSK043获得IND批淮于中国内地进行治疗恶性肿瘤患者的I期试验，并于9月完成首例患者给药；6月，ABSK091与抗PD-1抗体替雷利珠单抗联合用药，开展针对尿路上皮癌的II期临床试验。