12月13日，港股创新药企基石药业（02616.HK）同类首创精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼片）被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称“国家医保目录”），医保支付范围为：限携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。新版国家医保目录将于2024年1月1日起正式生效。
对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“泰吉华®是中国首个针对PDGFRA外显子18突变型（包含D842V突变）GIST获批的精准治疗药物，成功填补了国内医疗空白。泰吉华®被纳入医保目录，将使更多中国患者能够以更为惠民的价格获得全球高品质的创新药物，大幅提升患者的可及性和可负担性。此举也体现了政府相关部门在提高药物可及性方面坚持以临床价值为导向的理念，将更多临床急需的高价值创新药物纳入医保目录，这也进一步提振了我们持续布局创新药的信心。未来，基石药业将继续致力于以临床价值为导向的新药研发，给中国患者带来更多用得上、用得起的高品质创新药。”
填补市场空白
提升药物可及性和可负担性
据了解，泰吉华®️是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，其在2021年3月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者，是国内唯一一款用于一线治疗PDGFRA D842V基因突变GIST的药物，填补了市场空白。
根据《2022年CSCO胃癌诊疗指南》，GIST的年发病率约为10-15/100万，中国每年发病人数约为2-3万例，约90%的GIST患者携带KIT或PDGFRA突变，其中KIT突变最常见，达80%，GIST对放化疗均不敏感，靶向疗法是主要的治疗手段。此外，泰吉华®在KIT D816V突变复发/难治性急性髓系白血病和KIT 17/18突变GIST也表现出优异的治疗潜力。综合考虑，中国每年新确诊的PDGFRA外显子18或KIT突变肿瘤患者人数可达4.5万人。
基石药业一直致力于提高精准治疗药物的可及性和可支付性，根据基石药业2023年半年报显示，基石药业精准治疗药物覆盖范围超过180个城市的约850家医院，占精准治疗药物相关市场的约75%至80%。泰吉华®等精准治疗药物已纳入北京、上海、广东、浙江及山东等主要地区的的138个主要商业及政府保险计划，完成约330家医院及直达患者专业药房（DTP）列名，覆盖人口数逾1亿。2023年以来，基石药业通过泰吉华®的降价举措以及泽泰而安2.0患者救助项目减轻患者经济负担，缓解支付压力，切实提高了药品的可及性和可负担性，为患者降低了年治疗费用，使得患者获益。
在商业化方面，基石药业已经通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式。此前基石药业与北京泛生子合作开发的泰吉华®伴随诊断试剂盒获批上市，成为中国伴随诊断试剂指导原则出台后NMPA批准的首个以桥接路径合作开发的伴随诊断试剂盒，可通过检测GIST患者的PDGFRA基因突变，用于泰吉华®药物的伴随诊断。此外，泰吉华®以其临床优势，获得国内外多款指南的推荐，并获中国首部《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南（2022年版）》推荐为一线用药。
全球多项适应症获批
治疗潜力持续惠及患者
在中国大陆以外，阿伐替尼多项适应症在全球获批。台湾食品药物管理署批准其以商品名泰時维®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。香港卫生署批准其以商品名AYVAKIT®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
在美国，泰吉华®被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）、晚期SM成人患者包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）；以及携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。泰吉华®称得上是一款真正意义上的突破性疗法，先后在其三项适应症（GIST、ISM和晚期SM）上被美国FDA授予突破性疗法认定。在欧洲，阿伐替尼（商品名AYVAKYT®）已获欧盟委员会批准上市用于ASM、SM-AHN、MCL以及携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性GIST成人患者。
值得注意的是，泰吉华®是全球首个且目前唯一获批用于治疗ISM的药物，根据Fierce PhARma报道，泰吉华®ISM适应症获批之后，该药物在整个SM适应症领域的年销售峰值有望达到15亿美元。而在我国，根据《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南（2022年版）》估算，晚期SM的2024年新发人数约1000人，ISM的发病人数约晚期SM的5-10倍，新发人数约5000-10000人。根据西南证券预测，泰吉华®2030年销售预计将达到4.1亿元。
此外，泰吉华®在全球1期NAVIGATOR研究和中国桥接1/2期CS3007-101研究晚期GIST患者群体中的最新事后分析数据以壁报讨论形式在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，研究结果证实了泰吉华®在治疗晚期GIST和携带特定KIT突变类型患者中的治疗潜力，预计未来能为更多中国的患者带来临床获益。
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