近年来，备受资本市场追捧的细胞治疗，很可能迎来重大政策变革。3月29日，卫健委最新发布《关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（以下简称草案）其中解读中明确，体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用并进行收费。该草案开始向社会公开征求意见至4月14日。
然而，就在一个月前，国家卫健委曾公布《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），旨在规范生物技术的临床阶段研究和转化应用，并向社会公开征求意见，意见反馈截止时间3月27日。
从内容上看，这两个文件一脉相承，刚刚公布的草案更是在细节和实际操作上给出了更明确的信号。两则文件发布以后，引起了医疗机构、医药企业、科研学术单位等社会各界广泛讨论。在近期举办的第二届肿瘤免疫治疗技术研讨会上，多位业内企业就此草案发布观点，其中对于医疗机构自行研发制备并在本医疗机构内开展体细胞治疗、细胞治疗管理是否实行双轨制、细胞治疗监管部门的归属等问题最为关心。
医院介入细胞治疗临床研究 如何进行规范化管理？
据了解，《征求意见稿》旨在规范生物技术的临床阶段研究和转化应用，明确了生物医学新技术的管理范畴、开展临床研究和转化应用的行政审批制度、学术审查和伦理审查的主要内容、相关机构主体的责任、违规处罚力度，以及生物医学新技术及与药品和医疗器械管理的衔接等内容。
其中，业内最为关心的是，《征求意见稿》第十二条指出，拟从事临床研究活动的机构，应当是三级甲等医院或三级甲等妇幼保健院。这意味着，如果该意见稿通过，医疗机构将可以自行研发制备并直接在医疗机构开展细胞治疗临床研究。
而3月底草案的发布更明确了这一点，体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用，由申请备案的医疗机构按照国家发展改革委等4部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》（发改价格〔2016〕1431号）有关要求，向当地省级价格主管部门提出收费申请。
百富投资总监强松对此表示，卫健委是看到美国细胞治疗费用很高，这种商业模式下让中国百姓用上细胞治疗是很困难的，为了尽快以合理价格让中国民众用，所以开放了医疗机构备案后收费的模式。
对此，西比曼生物技术有限公司CEO刘必佐表示，卫健委的出发点是好的，因为中国的癌症患者数量很大，但目前行之有效的治疗方法很有限，所以业内都希望尽早让患者得到相应的治疗，而且目前细胞治疗的费用比较高，所以卫健委这样做的出发点是出于支持年轻科研学者创新、降低患者的医疗成本。
但是同时，刘必佐表示如何规范化的管理还有待研究和条论，也是此次意见征求的意义。他举例说明，例如医院既是用药单位，也进行相应研发生产，是否会出现自卖自夸的现象？由于不同医院资质不一样，该如何利用同样的质量标准和体系进行管控，从而保重患者的安全？
“现在还有很多问题需要我们探讨，如何利用规范化的管理，来保证药品质量和患者的安全，如果很多问题不解决，则会破坏整个行业的创新土壤和发展环境。”刘必佐说。
博生安吉科细胞技术有限公司董事长兼CEO杨林也担心，医院看到这样的机会，是否是对创新动力是一种打击。“因为医院开的口子跟做药是不一样的规范，做药的话需要建工艺，需要做方法学验证，要投入大量的资金，还要严格地按照临床试验的要求往下做。但是医院开这样的口子之后，大家自然而然会认为，那个才是便利的途径。”
而在新药研发进程中，刘必佐认为，由于新药研发是一个系统工程，涉及到专利问题，生产条件规范化、工艺标准化问题，质量控制统一规范性问题，到病人售后服务的全链条管理问题，技术也需要不断改进等等。因此，他呼吁，在符合统一监管标准的前提下，发挥各方优势，产学研相结合，形成一个包含资本、制药企业、医疗机构、监管的良性循环体系，加速新药开发。
按药品管理，还是按技术管理？
2017年底，《细胞制品研究与评价技术指导原则（试行）》的出台，重新启动细胞治疗产品的研究和注册申请，并对拟作为药品进行产品化、产业化生产的细胞治疗产品所需具备的条件作出详细规定，符合相关规定的产品即可上市。这也被业内解读为细胞治疗政策上的转折点。
统计显示，新政发布后，我国共有多家企业拿到12张CAR-T临床批件。而此次《征求意见稿》中所定义的生物技术也被业内关心，前两年已经明确作为药品管理的细胞治疗是否会实行双轨制管理？
北京艺妙神州医药科技有限公司CEO何霆指出，比如对于CAR-T疗法，《药品管理法》里是按照药来管理的，《征求意见稿》里面定义的是生物技术包括了细胞治疗，但也留有余地，里面提到已经有相关法规的，或者最终研究目的是形成药品的，参考相关法规。“医疗机构是否可以自主决定把CAR-T或类似产品定义为技术，而不是药品？”
“无论怎么管，都是为了支持行业合规合法地发展。但具体按照什么标准来，《征求意见稿》并没有明确，需要后期做很多的补充完善。我觉得从行业的健康发展角度来讲，双轨制应该谨慎，否则可能导致本质同样的技术但是应用标准有高有低，带来的是更大的疗效和安全性风险，最终后果只能是患者和支付方买单。药监局已经为细胞药物的规范化、标准化做出了很大努力，希望这些工作不要白费。”何霆说。
复星凯特生物科技有限公司CEO王立群分享道，细胞治疗有高危和低危之别，国际上已经有明确的分类管理路线图，高危产品必须按药品监管审批。CAR-T细胞治疗，因为涉及细胞体外基因修饰、激活扩增处理，达到需要的剂量并完成制剂，整个生产过程需要严格监控，保证无菌，即时检测和放行检测等。显而易见，CAR-T是高危产品，须按药品来申报和监管。
“如对细胞治疗产品以双轨制进行监管，可能会导致行业质量标准以及临床研究规范的混淆，影响行业的规范化健康发展。对于患者而言，只有在严格监管下的CAR-T产品才能保障临床的安全和有效。”王立群说，“如果卫健委的标准比药审中心低，会动摇立足高投资高质量开发细胞治疗产品企业的决心，CDE刚形成的药监管理也就形同虚设，好的细胞治疗便不能像其它药物一样广泛应用于临床，惠及和造福患者，与lCH要求和国际接轨相偏离。”
对此，杨林也有类似观点。“比如CAR-T疗法，特别是基因修饰的细胞产品，按照药品管理是合理的，也符合科学的标准。但是按照药品的东西管理，就不应该按照医疗技术的方式管理，这两个其实是有区别的。”
“一方面，药企要花大价钱建立GMP流程，做临床实验，接受药监局严格监管，另一方面，医院可以较低标准生产细胞进行治疗，只要到卫健委备案。两类参与者走的路径不一样，这会造成混乱。”强松说，从药企新增项目和投资者角度讲，肯定会被打击到积极性。清晰的发展路线出现了变数，参与者不同等的市场地位会挑战整个行业的商业逻辑。但是，有比较明确临床地位的药企细胞产品，会保持对投资者的吸引力。
上海优卡迪生物医药科技有限公司CEO俞磊也认为，从质量来说，按照药品的标准严管还是值得的，否则就会变成“一放就乱，一抓就死”的问题，因为成本低，入门门槛比较低。“我是希望能明确一点，无论国家怎么管，我们觉得我们都是支持按照合规合法性的行业，但是不希望像以前的医疗技术还存在着又有医疗技术和药，行业里面有不同的声音，是很影响我们做研发的决策，到底往哪个方向研发，希望尽可能的能明确。”
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