12月5日至8日，第62届美国血液学会（ASH）年会以线上形式举行，多项全球血液学研究的最新进展纷纷亮相。其中，两款靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）新药也在本届ASH年会上公布了最新数据。
数据显示，这两款新药都具有可控的安全性和积极的抗肿瘤活性，该靶点的成药性得到了有力验证，未来有望成为新的重磅级新药产品，相关公司股价也在数据发布当天大涨。
而就在今年10月底，港股上市公司基石药业也悄然拿下一款ROR1新药，有望在研发进度上跻身全球第一梯队，抢占市场先机。
ROR1即受体酪氨酸激酶样孤儿受体1，该受体在肿瘤特异性表达并在肿瘤增殖、转移和耐药等方面发挥重要作用，使其成为一个潜在的有吸引力的癌症治疗靶点。已有资料显示，ROR1在多种实体和血液恶性肿瘤中都有高表达，包括各类白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等，这也意味着ROR1有成为像PD-1一样具有广谱抗癌潜力的新药靶点。
本次ASH公布的新数据显示，Oncternal Therapeutics公司的ROR1单抗Cirmtuzumab与伊布替尼）联合用于复发/难治性（r/r）套细胞淋巴瘤（MCL）或初治（TN）或r/r慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的患者，这种联合策略在正在进行的1/2期临床研究中获得积极数据。
而VelosBio公司的ROR1 ADC药物VLS-101的1期临床试验数据也显示出了良好的安全性和抗肿瘤效力。就在数据公布的当日，Oncternal Therapeutics的股价暴涨78％。而VelosBio则在早前已被制药巨头默沙东以27.5亿美元买下，可以说靓丽的数据和巨头的青睐，ROR1靶点已经走上风口。
而基石药业此前在10月29日以1000万美元的首付款拿下了LegoChem Biosciences（简称LCB）旗下ROR1 ADC（LCB71）在韩国以外的全球地区的独家开发和商业化授权，这一布局时间不仅早于默沙东，并且也正好是在ROR1大热之前以一个相对低的价格拿下。
根据市场调研公司ReseARch&Markets发布的一份新报告，未来10年ADC市场将经历飞速发展，预计2024年达到100亿美元，该领域市场前景广阔。而ROR1 ADC药物在出色的数据与巨头的青睐之下，有望成为ADC领域的又一个热门赛道。
放眼全球，目前仅有两款ROR1 ADC药物进入到临床阶段。包括VelosBio公司（已被默沙东收购）的VLS-101，目前正处于2期临床试验，以及NBE-Therapeutics公司的NBE-002，目前正处于1/2期临床试验。基石药业引进的LCB71目前处于临床前阶段，是进展有望位列全球第三。
据了解，LCB公司基于其专有的ADC平台开发的ROR1 ADC（LCB71）具有特殊设计、携带有肿瘤激活的吡咯并苯二氮卓（PBD）前药毒素，可有效地解决与传统PBD载荷有关的典型毒性问题，有更大的安全窗口。目前处于临床前阶段的LCB71已在几种临床前癌症模型中证明具有完全的肿瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及药代动力学特性，这些都将会转化为多种实体和血液恶性肿瘤的广泛治疗指标。此外，LCB71利用定向偶联技术获得精准的药物抗体比率（DAR），便于实现均质及大规模生产。
值得一提的是，国内尚未有其他公司布局ROR1 ADC药物的开发。基石药业引进的这款LCB71不仅有可能成为潜在同类最优（best-in-class）的候选药物，同时将在国内市场上占据先机。
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